Leucemia mieloide acuta, arrivano (davvero) le terapie mirate efficaci

Inizia davvero la target therapy per i malati che soffrono di leucemia mieloide acuta, di cui si diagnosticano circa 3.500 nuovi casi ogni anno nel nostro Paese. Ovvero, in pratica, la terapia viene realmente differenziata in base al tipo di alterazioni molecolari presenti nel singolo paziente. È questa la principale novità emersa per questa malattia durante l’ultimo congresso della Società Americana di Ematologia, tenutosi a San Diego.
Riorganizzare la diagnostica in Italia
Purtroppo oggi, a cinque anni dalla diagnosi, sopravvive soltanto il 20 per cento dei malati, non solo perché si tratta spesso di una patologia aggressiva che progredisce rapidamente, ma anche perché le persone anziane che ne sono affette non possono tollerare i trattamenti aggressivi che sarebbero necessari per ottenere una guarigione. «Alla luce delle nuove conoscenze - sottolinea Fabrizio Pane, direttore dell'Ematologia all'Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli - serve rimodellare anche in Italia la diagnostica. È infatti fondamentale che tutti i malati con diagnosi di leucemia mieloide acuta prima di iniziare una cura facciamo un test sul sangue e sulle cellule del midollo, molto sofisticato ma attualmente indispensabile, per identificare in modo rapido e preciso in un tempo non superiore a cinque giorni, i target per i farmaci da associare al trattamento tradizionale».
Importanti progressi nei pazienti anziani
«I pazienti anziani con leucemia mieloide acuta - spiega Pane, che è past president della Società Italiana di Ematologia -, in particolare quelli con alterazioni cromosomiche multiple (che sono la maggioranza), sono quelli che hanno attualmente la prognosi peggiore, sia a causa della frequente impossibilità a somministrare loro protocolli intensivi di chemioterapia, sia per la resistenza ai chemioterapici osservata in questi pazienti a causa della presenza della mutazione della gene p53. Una prospettiva per migliorare in modo significativo la risposta alla terapia è costituita attualmente dall’impiego di un farmaco (Venetoclax), che inibisce l’attività della proteina BCL-2». In tal modo, in pratica, si «favorisce» la morte delle cellule leucemiche, ripristinando la sensibilità a farmaci specifici per la patologia. «Infatti - aggiunge l’esperto - i risultati della combinazione di Venetoclax con medicinali come i demetilanti (azacitidina o decitabina), che rappresentano attualmente lo standard per la terapia del paziente anziano, sono di assoluto rilievo con probabilità di ottenimento e durata di risposta completa mai osservate in questa tipologia di malati».
Farmaci specifici per chi ha i geni IDH1 o IDH2 mutati
«Nei pazienti con leucemia mieloide acuta una mutazione piuttosto frequente è poi quella di uno dei due geni che codificano per la Isocitrato Deidrogenasi (IDH1 e IDH2) - continua Pane -. Questo enzima regola alcune fasi del metabolismo energetico ma è anche importante per rendere possibile attraverso i meccanismi di metilazione del DNA la regolazione di geni importanti per il differenziamento delle cellule mieloidi del sistema emopoietico». È stato dimostrato che la mutazione del gene IDH1 o di IDH2 si può identificare in circa il 20 per cento dei malati con questa forma di leucemia, nella cui insorgenza la mutazione ha un ruolo centrale e diretto. «Sono attualmente disponibili due farmaci (ivosidenib ed enasidenib) che inibiscono rispettivamente le forme mutate di IDH1 e di IDH2 - dice l’esperto -. I risultati presentati al convegno americano Ash, indicano che i due farmaci hanno elevata efficacia: quando utilizzati come agenti singoli in pazienti pesantemente pretrattati e ormai chemo-refrattari (ovvero che non rispondono più alla chemioterapia), la percentuale di risposta è stata superiore a 55 per cento. Un altro punto di forza per i due farmaci emerge da questi studi: la tossicità dei due medicinali è estremamente limitata e quindi entrambi si prestano ad essere combinati con gli agenti terapeutici tradizionalmente utilizzati in prima linea per questa patologia».
Una cura mirata anche per chi ha la mutazione del gene FLT3
Un’altra mutazione piuttosto frequente è quella che può essere identificata a carico del gene FLT3, responsabile della risposta proliferativa ad una serie di fattori di crescita del midollo e quando mutato determina una iperfunzione del recettore, che si attiva sostenendo la crescita neoplastica. «La presenza della mutazione di questo gene o la sua comparsa durante il decorso della malattia - conclude Pane -, riducono in modo significativo la probabilità di risposta al trattamento chemioterapico o al trapianto di midollo. Sono stati sviluppati numerosi inibitori di questa proteina, che pur essendo poco efficaci quando utilizzati in monoterapia, grazie alla scarsa tossicità specifica posso essere combinati ai farmaci chemioterapici tradizionali nei pazienti con la mutazione di FLT3 incrementando in modo significativo la probabilità e la durata della risposta trattamento».
Fonte: https://www.corriere.it/salute/sportello_cancro/19_gennaio_31/leucemia-mieloide-acuta-arrivano-davvero-terapie-mirate-efficaci-bf60cb5e-135d-11e9-bfae-ab8033d370fe.shtml
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