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«Non lasciare indietro nessuno»: l'appello dei malati rari

Siamo primi in Europa per numero di centri di eccellenza per le malattie rare (188 su un totale di 952) presenti nelle Reti europee di riferimento (ERN), che riuniscono le migliori conoscenze scientifiche e cliniche dei Paesi membri dell’Unione; sul fronte della prevenzione l’Italia ha una legge all’avanguardia per lo screening neonatale esteso che permette di individuare fin dalla nascita, e quindi trattare precocemente, alcune malattie rare per le quali esistono cure; inoltre, grazie ai progressi della ricerca scientifica, sono in aumento le terapie disponibili per i malati rari e, in seguito all’aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza nel 2017, sono stati inseriti altri gruppi di malattie nell’elenco delle patologie rare che danno diritto all’esenzione. A fronte di queste buone notizie, però, rimangono i tanti problemi coi quali debbono confrontarsi ogni giorno le persone colpite da una malattia rara e le loro famiglie, a cominciare dall'assenza di una presa in carico globale che integri gli aspetti sanitari e sociali, fino alle troppe differenze che ancora esistono sul territorio nazionale e costringono diversi malati a viaggi della speranza. Emergono luci e ombre dal quinto Rapporto sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia «MonitoRare», realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo - Fimr onlus col contributo non condizionato di Assobiotec, presentato a Roma al Senato. 

Supporti efficaci e tempestivi

Non ci sono dati certi sul numero di malati rari in Italia: si stima che siano circa 770 mila, ognuno con la sua storia, tutti con gli stessi bisogni di accedere il prima possibile a diagnosi, trattamenti, cure, laddove ci sono. Non lasciare indietro nessun malato è l’appello di Uniamo allo Stato e alle Regioni. «La nostra ambizione – afferma la presidente Annalisa Scopinaro – è vedere le persone con una malattia rara e le loro famiglie integrate in una società che sia consapevole dei loro bisogni, che fornisca cure, terapie e supporti efficaci e tempestivi, di alta qualità e tecnologicamente avanzati, centrati sui bisogni della singola persona e che azzerino le difficoltà di accesso a tutti gli aspetti della vita quotidiana, attraverso una piena integrazione sociale». 

Accesso alle terapie 

Il Rapporto segnala miglioramenti rispetto all’accesso alle terapie e all’informazione. In particolare, il numero di farmaci orfani complessivamente disponibili in Italia a fine 2017 è pari a 94; sono state 14 le nuove autorizzazioni da parte dell’Agenzia italiana del farmaco nel corso del 2017. È aumentato anche il numero di medicinali accessibili attraverso la legge n. 648/1996 (dai 13 del 2012 ai 31 del 2018) e tramite il fondo Aifa regolato dalla legge 326/2003 (da 82 a 164 farmaci, erano appena 20 nel 2016), con un tasso di approvazione delle richieste, da parte dell’Agenzia del farmaco, che passa dal 65 per cento a oltre il 90 per cento (il numero di beneficiari sale a 575 includendo anche i tumori rari). 

Dove trovare informazioni 

Sul fronte dell’informazione, oltre al numero verde nazionale dell’Istituto Superiore di Sanità 800.896949, in 18 Regioni esiste un sistema istituzionale di informazione dedicato alle malattie rare, con 14 help line telefoniche strutturate. 17 Regioni hanno inserito il tema delle malattie rare nei contenuti della formazione ECM e 16 Regioni nei piani formativi delle aziende sanitarie. 

In attesa del piano nazionale 

Tra gli aspetti critici evidenziati dal Rapporto di Uniamo c’è il mancato aggiornamento del Piano nazionale sulle malattie rare, scaduto tre anni fa, che deve fornire risposte ai bisogni dei malati. Anche se c’è una notizia positiva: a fine giugno è stato istituito presso il Ministero della Salute, il gruppo di lavoro per l’aggiornamento del Pnmr 2013-2016, formato da rappresentanti del ministero della Salute, Regioni, Agenas-Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali, Istituto Superiore di Sanità, Agenzia italiana del farmaco, Uniamo, Fondazione Telethon, Comitato EMA-Agenzia europea dei medicinali, Ospedale pediatrico Bambino Gesù. 

Finanziamenti dedicati 

Il gruppo di lavoro avrà anche il compito di individuare indicatori e strumenti per il monitoraggio del Piano, compito che, sottolinea Uniamo, «viene già espletato dai rappresentanti dei pazienti attraverso il Rapporto MonitoRare». Nel Rapporto si sottolinea la necessità che il nuovo Piano nazionale malattie rare sia «adeguatamente dotato di finanziamenti dedicati, con particolare attenzione allo sviluppo delle figure professionali e delle competenze sulle nuove tecnologie e sulle infrastrutture necessarie a realizzare una sanità pubblica al passo con i tempi». di Maria Giovanna Faiella


Fonte: https://www.corriere.it/salute/malattie-rare/19_luglio_03/non-lasciare-indietro-nessuno-appello-malati-rari-30bb49fa-9d88-11e9-9ac8-8ae8f2030b5a.shtml