Accesso ai farmaci insostituibili per i malati rari non previsti dal servizio sanitario nazionale

Articolo scritto il 29 novembre 2015 da Tess Commenti

Carissimi lettori con questo articolo vorrei dare un piccolo aiuto a tutti i pazienti affetti da patologia rara che hanno bisogno di cure spesso non previste dal Sistema Sanitario Nazionale ma che per il paziente sono insostitubili. Innanzitutto va richiesto il piano terapeutico emesso su modulo B (allegato B del DM 279/01) di cui alla DGR 1324/2003 redatto dal centro specialistico della patologia previsto nella procedura gestionale per l’assistenza farmaceutica diretta per la cura delle malattie rare (DMN 279/2001 D.G.R. 1324/2003 D.G.R. 20/2005 ) che va poi presentato alla propria Asl di appartenenza con una lettera dove si richiede anche  autorizzazione alla Commissione Assistenza Farmaceutica Integrativa per il piano terapeutico. Possono essere concessi dalla ASL anche preparativi galenici, parafarmaci e dispositivi medici. 

Va allegato anche  il Libretto sanitario con codice di esenzione per la patologia rilasciato dalla Asl di residenza e la Certificazione medica del centro di appartenenza in cui si evince la indispensabilità e insostituibilità di trattamento. Di seguito un articolo approfondito.  Copia del Piano Terapeutico autorizzato va consegnata al medico curante (Medico di Medicina Generale o Pediatra di Famiglia).

Quali sono le prestazioni di specialistica ambulatoriale che sono esentate per la malattia rara? L'esenzione valida solo per quelle prestazioni prescritte per la malattia rara e non per altre malattie o condizioni. Sono esentate dal ticket tutte le prestazioni specialistiche ambulatoriali e di diagnostica strumentale inserite nel nomenclatore regionale (si tratta dell'elenco di tutte le prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale erogabili dal Servizio Sanitario Regionale) e ritenute dal sanitario efficaci ed appropriate per il monitoraggio della malattia e delle complicanze e per la riabilitazione e prevenzione degli ulteriori aggravamenti. Si è esentati dal pagamento del ticket anche per le prestazioni necessarie per una eventuale inclusione nelle liste di attesa per trapianto.

Quali sono i farmaci esenti dal contributo alla spesa? Il titolare di esenzione per malattia rara ha diritto all'esenzione per quei farmaci necessari al trattamento della malattia rara se:

  1. in classe A (farmaci che si vendono nelle farmacie)
  2. in classe H (farmaci che vengono utilizzati o prescritti in ambito ospedaliero)
  3. inseriti nell'elenco predisposto dalla Commissione Unica del Farmaco (CUF) ai sensi della Legge 648/96. Si tratta di medicinali innovativi, sottoposti a sperimentazione clinica, da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, in commercio in altri Stati ma non ancora autorizzati sul territorio nazionale.

Sono a completo carico dell'assistito i farmaci di fascia C (farmaci non "essenziali" utilizzati per patologie di lieve entità o considerate minori). 
Nel caso di prodotti farmaceutici, galenici e dietoterapici, non a carico del S.S.N. ma essenziali per il trattamento della malattia rara,  possibile l'erogazione in forma diretta e gratuita mediante l'autorizzazione della Commissione Assistenza Farmaceutica Integrativa della propria ASL di residenza. Per ricevere tale autorizzazione è necessario fare richiesta al Distretto Sanitario di residenza, allegando alla domanda il Piano Terapeutico compilato dallo specialista del Presidio di rete (Allegato B del DM 279/01) da cui si evinca l'indispensabilità  e l'insostituibilità del prodotto. Copia del Piano Terapeutico autorizzato va consegnata al medico curante (Medico di Medicina Generale o Pediatra di Famiglia). L'erogazione può avvenire tramite la farmacia del Centro di Riferimento prescrittore o la farmacia territoriale della ASL di residenza dell'assistito.

I Farmaci Orfani. I farmaci "orfani" sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione, il trattamento delle malattie rare. Il farmaco assume la qualifica di orfano perchè in genere manca l'interesse da parte delle aziende farmaceutiche ad investire in ricerca e sviluppo di un prodotto destinato a pochi pazienti, nonostante esso risponda a un bisogno di salute pubblica. Le prime normative relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983 (Orphan Drug Act.), in Giappone nel 1993 e in Australia nel 1997.
Nell'Unione Europea il primo regolamento sui farmaci "orfani" stato emanato nel 2000 (CE n.141/2000CE n.847/2000). Mediante questi regolamenti sono stati definiti i criteri per: la designazione di farmaco orfano, l'assegnazione di tale qualifica da parte della Commissione per la Produzione di farmaci Orfani dell'EMA (European Medicines Agency), gli incentivi allo sviluppo.
Il numero di farmaci orfani commercializzati in Italia passato da 24 nel 2007 a 42 nel 2010, su 61 autorizzati a livello europeo (Rapporto OSMED anno 2010).

Tess


Per saperne di più¹ sull'attività  regolatoria dei farmaci:

» AIFA - Agenzia Italiana del farmaco
» Assistenza farmaceutica nel Lazio
» EMA - European Medicines Agency (in inglese)

http://www.regione.lazio.it/